A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) concedeu o registro para uma inovação terapêutica voltada ao tratamento da hemofilia no Brasil. O medicamento, denominado QFITLIA® (fitusirana sódica) e desenvolvido pela Sanofi Medley, é indicado para indivíduos com 12 anos ou mais e visa a prevenção ou a diminuição de episódios hemorrágicos em pacientes com hemofilia A ou B, independentemente da presença de inibidores contra os fatores de coagulação VIII ou IX.
De acordo com dados do Perfil de Coagulopatias, divulgados pelo Ministério da Saúde em 2024, o Brasil registra 14.202 casos de hemofilia, sendo 11.863 do tipo A e 2.339 do tipo B.
A Anvisa explicou que a análise prioritária do pedido se deu pelo fato de a hemofilia ser classificada como uma doença rara. Esta condição genética compromete a capacidade do organismo em estancar sangramentos e, por estar ligada ao cromossomo X, afeta predominantemente o público masculino.
>> Acompanhe o canal da Agência Brasil no WhatsApp
Entendendo a hemofilia
A doença é causada pela carência de proteínas cruciais para a coagulação sanguínea, conhecidas como fatores de coagulação. O tipo A, resultante da deficiência do fator VIII, é o mais prevalente, enquanto o tipo B, associado à falta do fator IX, é menos comum. A produção insuficiente de trombina, enzima essencial para a cicatrização, impede a formação adequada de coágulos, levando a hemorragias prolongadas.
A severidade da hemofilia varia conforme a atividade dos fatores de coagulação no sangue. Pacientes com formas graves podem experimentar sangramentos espontâneos, ao passo que casos leves geralmente resultam em hemorragias após traumas ou procedimentos cirúrgicos.
“O principal desafio clínico se manifesta nas articulações e músculos, onde as hemorragias são mais recorrentes, embora qualquer órgão possa ser afetado. O diagnóstico precoce e o acompanhamento contínuo são essenciais para prevenir danos crônicos e assegurar a qualidade de vida dos pacientes”, destacou a Anvisa.
Tania Maria Onzi Pietrobelli, presidente da Federação Brasileira de Hemofilia (FBH), expressou que a fitusirana sódica, amplamente esperada pela comunidade de hemofilia, representará um avanço significativo na qualidade de vida de pacientes e seus familiares. Ela ressaltou que o tratamento é menos invasivo, administrado por via subcutânea e com longa duração, contrastando com as aplicações frequentes e intravenosas atuais.
Os regimes terapêuticos vigentes demandam infusões de três a quatro vezes semanais. Com a introdução da fitusirana sódica, essa frequência se reduz a uma dose a cada dois meses.
“Por ser uma condição crônica, a hemofilia impacta consideravelmente a qualidade de vida de pacientes e familiares. Com esta nova tecnologia, as pessoas poderão ter uma vida mais plena, sem o foco constante na doença, exercendo seu direito de viver integralmente”, afirmou a presidente da FBH.
Tânia Maria acrescentou que a aprovação do medicamento no Brasil proporcionará maior autonomia aos pacientes e seus responsáveis, além de otimizar o fluxo de atendimento no sistema de saúde. Isso resultará em melhor logística e menor sobrecarga nos centros de tratamento de hemofilia, viabilizando um cuidado mais individualizado.
Mariana Battazza, presidente da Associação Brasileira de Pessoas com Hemofilia, enfatizou que a utilização da fitusirana sódica não só melhora a adesão ao tratamento, mas também garante resultados mais eficazes.
“Atualmente, nossa pesquisa 'Jornada dos pacientes com hemofilia A e B no Brasil' revela que os desfechos dos tratamentos com fator de coagulação são menos favoráveis do que o esperado, devido às significativas barreiras na adesão terapêutica”, concluiu.
Opina News